这两天，诺华天价药Zolgensma再次进入人们的视野↓↓↓
Zolgensma作为首个也是唯一一个经FDA批准的治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物，其定价为212.5万美元万美元，可以说是史上最贵药物。
诺华前3季度业绩报告显示，Zolgensma自2019年5月获批上市以来，销售额已达到1.75亿美元。
此次部分暂停主要影响一项代号为STRONG的剂量比较试验，该研究旨在评估AVXS-101用于脊髓性肌萎缩(SMA)2型患者的疗效和安全性，目前已完成了低、中剂量组的患者入组，并且进行了中期分析，叫停之后则会影响高剂量组的入组。
诺华表示，目前动物试验中观察到的DRG炎症临床意义尚不清晰，且之前的动物研究也并未发现这种情况。
此次部分暂停的试验不影响Zolgensma的上市或AVXS-101的静脉注射临床试验。
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